Геннотерапевтический корректор муковисцидоза

Описание

Группа исследователя и руководителя проекта "GENOBIAZA" Буряченко С. В. по созданию геннотерапевтического фармпрепарата "Генобиаза" - корректора восстановления дефектных генов при мутациях наследственных и орфанных заболеваниях. Препарат разработан на основе нанокристаллов галлуазита. В частности сейчас проводятся исследования по созданию геннотерапевтического корректора для лечения муковисцидоза. Лечение редких заболеваний представляет собой отдельную социально-экономическую проблему. Распространенность этих заболеваний составляет менее 1–5 на 100 000 человек. Разработка препаратов для лечения орфанных заболеваний сложна, и далеко не всегда доходы от продажи соответствующих препаратов способны покрыть затраты на разработку и производство. Поэтому препараты для лечения орфанных заболеваний должны быть максимально эффективны и дешевы. Работа находится на стадии лабораторного производства.